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15 Dez |
IQWiG veröffentlicht frühe Nutzenbewertung für “Pirfenidon” Erstes Orphan-Drug-Verfahren wirft methodische Fragen auf Lunge 15. Dezember 2011
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Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat heute das Gutachten zur frühen Nutzenbewertung von Pirfenidon (Esbriet ® ) in der Behandlung der leichten bis mittelschweren idiopathischen Lungenfibrose (IPF) veröffentlicht. Pirfenidon ist das erste nach AMNOG beurteilte Orphan Drug [1] . Für diese Medikamentengruppe gilt der medizinische Zusatznutzen durch das besondere Zulassungsverfahren bereits als belegt. [2]
Abweichend von den Ergebnissen der Zulassungsbehörden findet das IQWiG insgesamt keinen Zusatznutzen für Pirfenidon. Grundlage der IQWiG-Bewertung ist die Festlegung einer nicht standardisierten und nicht evidenzbasierten Vergleichstherapie (” Best Supportive Care” ). Dies hat zur Folge, dass über 1.000 Patienten (ca. 58% aller Studien-Patienten) aus den Pirfenidon-Zulassungsstudien nicht in die Bewertung eingegangen sind.
Darüber hinaus wurden wesentliche patientenrelevante und von Fachgesellschaften weltweit anerkannte Parameter aus der Bewertung ausgeschlossen, die in den Zulassungsstudien als Endpunkte festgelegt waren. So zum Beispiel der in pneumologischen Leitlinien empfohlene Lungenfunktionswert FVC (forcierte Vitalkapazität), der eng mit dem Überleben korreliert. Durch die vom IQWiG angewandte Methodik wird die Aussagekraft der Pirfenidon-Studien insgesamt reduziert und gleichzeitig der primäre Patientennutzen aus Sicht der Zulassungsbehörden missachtet.
Pirfenidon ist das erste und einzige in der EU zugelassene Medikament zur Behandlung der IPF einer schweren und lebensbedrohlichen Erkrankung. Mit Pirfenidon steht Betroffenen erstmals ein Medikament mit evidenzbasierter Datenlage zur Verfügung. Wir werden nun im ersten Schritt den IQWiG-Report analysieren und bis zum 05. Januar 2012 eine ausführliche Stellungnahme abgeben. Es bleibt abzuwarten, inwieweit der G-BA sich einer Diskussion über die speziellen Besonderheiten der Orphan-Drug-Bewertung öffnet. Wir sind davon überzeugt, dass wir IPF-Patienten mit Pirfenidon eine wirksame und sichere Therapie zur Verfügung stellen, die dringend notwendig ist, so Dr. med. Markus Leyck Dieken, Geschäftsführer InterMune Deutschland.
Die Bedeutung von Pirfenidon für IPF-Patienten ist auch von der unabhängigen Cochrane Gruppe in ihrem 2010 publizierten Bericht hervorgehoben worden, da es als einzige Substanz mit ausreichend belegter Wirkung beschrieben wird.
Über Esbriet ®
Esbriet ® (Pirfenidon) ist ein oral zu verabreichendes Arzneimittel zur Behandlung der leichten bis mittelschweren IPF bei Erwachsenen. Das antifibrotisch wirkende Pirfenidon hemmt u.a. die Synthese von TGF-beta. TGF-beta ist ein Mediator, der viele Zellfunktionen kontrolliert, wie unter anderem die Proliferation und Differenzierung. Darüber hinaus spielt TGF-beta eine wichtige Rolle bei fibrotischen Prozessen. Pirfenidon hemmt außerdem die Synthese von TNF-alpha, einem Zytokin, das bekanntermaßen bei Entzündungsprozessen beteiligt ist.
Am 28. Februar 2011 erteilte die Europäische Kommission Esbriet ® (Pirfenidon) die Zulassung für die Behandlung der leichten bis mittelschweren IPF bei Erwachsenen. Die Zulassung erlaubt InterMune die Vermarktung von Pirfenidon in allen 27 Mitglieds-staaten der EU. Pirfenidon erhielt seitdem auch in Norwegen und Island eine Marktzulassung. Esbriet ® ist seit dem 15. September 2011 auf dem deutschen Markt erhältlich und soll in der ersten Jahreshälfte 2012 auch in Frankreich, Italien und Spanien sowie im dritten Quartal 2012 in Großbritannien auf den Markt kommen.
In Japan wird Pirfenidon seit 2008 von Shionogi & Co. Ltd. unter dem Namen Pirespa ® vermarktet. In den Vereinigten Staaten wird Pirfenidon zur Zeit für die Behandlung der IPF in einer weiteren klinischen Studie untersucht und wurde bisher noch nicht von der Food and Drug Administration für diese Indikation zugelassen.
Über IPF
Die IPF ist eine progrediente und tödlich verlaufende Erkrankung, die durch eine Fibrose (Vernarbung) der Lungen, verbunden mit einer Behinderung des Gasaustausches, charakterisiert ist. Bedingt durch den progredienten Verlauf nimmt der Schweregrad der Symptome zu. Die mittlere Überlebenszeit nach Diagnosestellung beträgt 2,5 Jahre. Damit führt die Erkrankung schneller zum Tod als viele Krebserkrankungen, wie etwa Brustkrebs, Eierstockkrebs und Darmkrebs. In der Europäischen Union werden jährlich 30.000 bis 35.000 Patienten mit IPF neu diagnostiziert. Die Erkrankung wird in der Regel zwischen dem 40. und 80. Lebensjahr (Median: 63 Jahre) diagnostiziert und Männer sind etwas häufiger betroffen als Frauen .
Über InterMune
InterMune ist ein Biotechnologie-Unternehmen mit den Schwerpunkten Forschung und Entwicklung sowie Vermarktung innovativer Therapien in den Bereichen Pulmologie und fibrotische Erkrankungen. In der Pulmologie liegt der Fokus auf der IPF, einer fortschreitenden und zum Tod führenden Lungenerkrankung. Pirfenidon, das einzige weltweit für die IPF zugelassene Arzneimittel, ist in der EU für die Vermarktung durch InterMune unter dem Namen Esbriet ® zugelassen und wird in den Vereinigten Staaten derzeit in einer klinischen Studie der Phase-III untersucht. Pirfenidon ist darüber hinaus für die Behandlung der IPF in Japan zugelassen und wird dort von Shionogi & Co. Ltd. unter dem Markennamen Pirespa ® vermarktet. Die Forschungsprogramme von InterMune zielen auf die Entwicklung so genannter Targeted Therapies mit Arzneimitteln aus der Gruppe der Kleinen Moleküle sowie von Biomarkern für die Behandlung und Überwachung schwerwiegender Lungenerkrankungen und fibrotischer Erkrankungen. Weitere Informationen über InterMune finden Sie unter www.intermune.com und www.intermune.de
[1] Medikament gegen seltene Erkrankungen
[2] §35a SGB V