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22 Apr |
Moderne Therapien bei Hämophilie A Allgemein, Blut, Blutgerinnungsstörung, Hämophilie 22. April 2024
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Hämophilie A ist eine meist erblich bedingte Erkrankung, bei der die Blutgerinnung durch Mangel oder eingeschränkte Funktion des Blutgerinnungsfaktors VIII gestört ist. Hierdurch können Blutungen oft nur sehr langsam gestillt werden. Ursache ist ein Defekt auf dem X-Chromosom, so dass (fast) nur Männer betroffen sind. Allein in Deutschland betrifft die unheilbare Bluterkrankheit fast 5.000 Menschen1, doch es gibt auch Hoffnung: moderne Therapien mit innovativen Wirkstoffen bieten höheren Schutz und mehr Freiheit als bisherige.
Hämophilie A kann bei bekannter Familiengeschichte kurz nach der Geburt anhand von Gerinnungstests festgestellt werden. Andernfalls wird die Erkrankung meist im Krabbelalter entdeckt, wenn bei den Kindern übermäßig viele blaue Flecken oder große Blutergüsse auffallen.
Von Anfang an sind auch Eltern und Geschwister permanent in das Krankheitsgeschehen involviert. Sogenannte Faktor VIII-Präparate können in der Behandlung den fehlenden Gerinnungsfaktor ersetzen. Dafür müssen sie teilweise mehrmals pro Woche in die Vene injiziert werden, da der Körper die Wirkstoffe recht schnell wieder abbaut. Die Behandlung ist für die Betroffenen daher eine permanente Belastung.
Inzwischen sind auch fortschrittlichere Therapien mit Antikörpern bzw. Gentherapien im Einsatz. „Mit modernen nicht-Faktor-basierten Therapien haben Betroffene die Möglichkeit, ihren Alltag entspannter zu erleben, ohne mehrmals wöchentlich an Injektionen denken zu müssen,“ resümiert Dr. Escuriola-Ettingshausen vom Hämophilie-Zentrum Rhein-Main. So kann z. B. die Therapie mit einem Antikörper in Applikationsintervallen von bis zu 4 Wochen unter die Haut gespritzt werden.
Dies ermöglicht einen frühzeitigen Einstieg in die Prophylaxe bei Säuglingen schon in den ersten Lebensmonaten. Davon profitieren aber auch Erwachsene – weniger Aufwand mit der Therapie im Alltag lässt sie auch mit Hämophilie A ein fast normales, unbeschwertes und aktives Leben führen: „Und das bei einem guten Blutungsschutz“, so die Expertin.
Referenzen:
1. Paul-Ehrlich Institut. Deutsches Hämophilieregister Jahresbericht 2021. Stand 23.09.2023.
https://www.pei.de/SharedDocs/Downloads/DE/regulation/meldung/dhr-deutsches-haemophilieregister/dhr- jahresbericht-2021.pdf__blob=publicationFile&v=3 (abgerufen am 28.3.2024).
Foto: Pixabay KI generiert