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14 Okt |
REGENERATIVE THERAPIE FÜR NEUGEBORENE MIT STOFFWECHSELSTÖRUNG: Allgemein, Rund ums Kind 14. Oktober 2010
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Weinheim 14. Oktober 2010 – Das deutsche Biotech-Unternehmen Cytonet GmbH & Co. KG, Weinheim, die Kinderklinik Heidelberg und das medizinische Zentrum Hamad Medical Corporation (HMC) Doha, Qatar haben einen Partnerschaftsvertrag unterzeichnet: Die Zusammenarbeit des Weinheimer Spezialisten für regenerative Medizin mit den beiden renommierten Kliniken wurde am 11. Oktober 2010 während des Neugeborenen-Screening-Kongresses in Doha, Qatar besiegelt.
Die enge Zusammenarbeit soll betroffenen Kindern, die unter Harnstoffzyklusdefekten leiden, eine rasche Aufnahme in das in Deutschland laufende Studienprogramm zu der von Cytonet entwickelten Leberzelltherapie ermöglichen. Diese künftige Behandlungsoption bei Harnstoffzyklusdefekten – schwerwiegenden und lebensbedrohlichen Leberstoffwechselstörungen – befindet sich zurzeit in der klinischen Untersuchung. Im Rahmen des Kooperationsabkommens sollen zudem Ärzte in Zusammenarbeit mit den Stoffwechselexperten an der Heidelberger Universitätsklinik fortgebildet werden. Federführend hier ist Prof. Dr. Georg F. Hoffmann, Leiter der Kinderklinik der Universität Heidelberg und langjähriger Kooperationspartner von Cytonet.
Dr. Ghassan Mustafa Abdoh, Leiter der Neugeborenen-Screening-Einheit, Abteilung für Pädiatrie, Hamad Medical Corporation, Doha/ Qatar kommentierte: „Es freut uns am HMC sehr, dass wir an der Weiterentwicklung dieser für die Betroffenen so wichtigen Therapieoption beteiligt sind – wir freuen uns unseren schwerstkranken Patienten jetzt eine rasche Integration in die SELICA V-Studie anbieten zu können. Denn außer der Lebertransplantation, die insbesondere bei betroffenen Neugeborenen oftmals nicht möglich ist, gibt es keine alternativen kurativen Behandlungsoptionen bei Harnstoffzyklusdefekten.“ Auch Dr. Dr. Wolfgang Rüdinger und Michael J. Deissner, die Geschäftsführer von Cytonet waren sich einig, „dass diese internationale Kooperation ein weiterer Schritt nach vorn ist auf dem Weg, die Leberzelltherapie in jedem Stoffwechselzentrum jederzeit verfügbar und nutzbar zu machen“.
Über Harnstoffzyklusdefekte und die Leberzelltherapie
Harnstoffzyklusdefekte sind schwerwiegende und lebensbedrohliche Störungen des Ammoniak (NH3)-Stoffwechsels der Leber. Dazu gehören der 1 (CPS)-Mangel, der N-Acetylglutamat-Synthetase (NAGS)-Mangel, der Ornithin-Transcarbamylase (OTC)-Mangel, der Argininosuccinat-Synthetase (ASS)-Mangel – auch Citrullinämie genannt, der Argininosuccinat-Lyase (ASL)-Mangel und der Arginase 1-Mangel (Hyperargininämie). Die Harnstoffzyklusdefekte beruhen auf Fehlfunktionen verschiedener Enzyme, die an der NH3-Entgiftung beteiligt sind. Bei den Betroffenen wird das neurotoxische NH3 nicht zu Harnstoff verstoffwechselt und ausgeschieden. Es akkumuliert in Blut und Gewebe und führt – abhängig vom Schweregrad der Erkrankung – zu schweren Schädigun-gen der Nerven und des Gehirns, bis hin zum Tod. Kinder mit einem unbehandelten Harnstoffzyklusdefekt können sich kaum körperlich und geistig normal entwickeln.
Da die Transplantation einer ganzen Leber bzw. eines Leberlappens als derzeit einzige kurative Maßnahme bei Neugeborenen äußerst problematisch ist und geeignete Spenderorgane zudem selten sind, wird seit einigen Jahren die Behandlung mit infundierten, aus nicht transplantablen Spenderlebern isolierten und aufbereiteten Hepatozyten erforscht und weiterentwickelt. Cytonet arbeitet dabei in enger Kooperation mit international führenden neonatologischen und pädiatrischen Stoffwechselzentren. Das generelle Ziel ist eine wirksame Kompensation des Stoffwechseldefektes durch die Infusion gesunder, stoffwechselkompetenter humaner Leberzellen in die Pfortader des erkrankten Kindes.www.cytonet.de